一种GALC截短型启动子、病毒载体及其应用

本发明公开了一种GALC基因截短型启动子、病毒载体及其应用，通过对GALC基因转录起始位点上游2kb序列进行转录因子结合分析，选择了三个GALC截短型启动子区域，分别为GALC‑114，GALC‑1269和GALC‑1800，克隆这3个启动子区域并构建重组AAV病毒载体，通过分析检测和筛选得到含有GALC‑1269的重组AAV病毒载体具有较高的表达量及特异性；然后将病毒载体中的LUC基因替换为GALC编码序列，包装得到重组病毒，该病毒注射到Twitcher模型小鼠中显著提高了小鼠的存活率、抓力等。本发明提供了一种GALC基因截短型启动子，还提供了一种制备治疗球形细胞脑蛋白质营养不良疾病的药物。