摘要
本发明涉及一种用于构建石骨症小鼠模型的gRNA、构建方法及应用。所述的gRNA的核苷酸序列如SEQ ID NO:1所示。本发明所涉及的人类CLCN7(NM_001287.5:c.856C>T)突变,会引起氯离子通道功能的改变,引起骨骼组织的异常发育,进而导致石骨症的发生。本发明通过设计特异性针对CLCN7(R286W)的gRNA序列,并利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功构建了第一个携带与人类CLCN7(R286W)突变相对应的小鼠Clcn7(r284w)纯合子小鼠模型,填补了相关领域的研究空白。
技术关键词
小鼠模型
核蛋白
野生型小鼠
供体
核苷酸
复合物
核糖
引物
Cas9基因
序列
注射液
编辑技术
体外受精
试剂盒
人类
组织
药物
通道
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