一种增加腺相关病毒介导SPINK1基因表达的内含子及其在体内胰腺炎治疗中的应用

本发明提供SPINK1基因增强型短片段内含子。所述增强型短片段内含子的引入可显著提高腺相关病毒(AAV)介导的外源正常人SPINK1基因的表达水平，同时明确了提升SPINK1表达量与胰腺炎缓解程度呈正相关，在重症胰腺炎模型中实现更好的疗效。所述增强型短片段内含子实现了有限包装容量AAV递送系统中使用时实现更高目的基因产量。因此，所述增强型短片段内含子可进一步拓宽基因治疗临床应用范围。