摘要
本发明公开了一种靶向猕猴ATM基因敲除的sgRNA及应用,属于生物技术领域。本发明提供的靶向猕猴ATM基因的sgRNA核苷酸序列如SEQ ID NO:2、6、7、8任一序列所示。本发明还提供利用sgRNA靶向敲除猕猴ATM基因的方法:基于CRISPR/Cas9系统针对猕猴ATM基因设计多个sgRNA,靶向猕猴ATM基因敲除的sgRNA与Cas9蛋白或将靶向猕猴ATM基因敲除的sgRNA与Cas9 mRNA混合物共同注射至猕猴胚胎,再将胚胎移植到受体雌猴体内,生产得ATM基因敲除猕猴。该方法为建立非人灵长类AT动物模型提供新方法,为研究AT患者小脑退行性表型、病理特征以及内在的分子机制、解析致病机制和药物筛选提供了研究基础。
技术关键词
基因
毛细血管扩张
共济失调
显微注射技术
胚胎
非人灵长类
核苷酸
动物模型
治疗药物
机制
序列
新方法
受体
混合物
蛋白
分子
生物
患者
基础
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