用于治疗智力障碍的组合物、其应用以及药物筛选方法

本发明公开用于治疗智力障碍的组合物、其应用以及药物筛选方法。本发明通过向CAPZA2杂合敲除或突变的小鼠模型中引入携带hCAPZA2基因的AAV病毒，验证了其在提高CAPZA2表达水平、恢复突触功能和改善神经行为方面的有效性。这不仅为CAPZA2基因相关的智力障碍治疗提供了新的希望，也为基因治疗在神经发育疾病中的应用开辟了新的方向。