一种构建Bardet-Biedl综合征肾脏细胞模型的方法

本发明公开了一种构建Bardet‑Biedl综合征肾脏细胞模型的方法。本发明涉及生物技术领域，提供了一种构建Bardet‑Biedl综合征肾脏细胞模型的方法，包括如下步骤：将特定诱导多能干细胞定向诱导分化为肾脏细胞群，所得肾脏细胞群即为Bardet‑Biedl综合征肾脏细胞模型；所述特定诱导多能干细胞为将来源于携带BBS7基因c.849+1G>C和c.754G>A复合杂合突变的Bardet‑Biedl综合征患者的离体外周血单核细胞进行重编程后所得。本发明细胞模型能体现Bardet‑Biedl综合征患者肾脏发育不良及纤毛异常的临床表现，这为该疾病的致病机制、药物筛选乃至基因治疗提供了平台。