摘要
本发明涉及生物技术领域,具体地说,是一种靶向VEGFR2的PEDF突变体及其在眼底新生血管疾病上的应用。所述靶向VEGFR2的PEDF突变体其序列如SEQ ID NO:1所示。本发明提供了一种单次注射的重组腺相关病毒(rAAV)基因疗法,用于治疗VEGF相关眼部疾病。该疗法通过诱导表达突变型色素上皮源性因子(PEDF)来阻止新生血管的形成。首先,我们建立了两种眼底新生血管疾病的动物模型:极低密度脂蛋白受体基因敲除(Vldlr‑/‑)小鼠模型和氧诱导性缺血性视网膜病变(OIR)小鼠模型。随后,将抗血管生成因子注射到玻璃体腔内,结果显示在所建立的小鼠眼底新生血管模型中几乎完全抑制了临床显著的血管病变。
技术关键词
病毒载体
突变体
新生血管疾病
糖尿病性视网膜病变
早产儿视网膜病变
年龄相关性黄斑变性
低密度脂蛋白受体
视网膜静脉阻塞
小鼠模型
血管生成因子
血管模型
基因疗法
动物模型
药物制剂
突变型
序列