一种基于胞嘧啶碱基编辑技术抑制DUX4基因表达的方法

本发明公开了一种基于胞嘧啶碱基编辑技术抑制DUX4基因表达的方法，通过sgRNA将胞嘧啶碱基编辑器靶向DUX4基因的Exon 1区域，引入提前终止密码子，抑制报告细胞系N2a‑iDUX4和FSHD小鼠模型的骨骼肌中的DUX4的表达。本发明通过胞嘧啶碱基编辑技术在体外实验中成功将PTCs引入DUX4的Exon 1靶位点，并且有效抑制了DUX4的表达；在体内实验中通过LNPs递送CBE至FSHD小鼠模型，改善了小鼠模型的肌肉力量和耐力，并减轻了病理症状。