摘要
本发明公开了用于心肌特异性调整EPHX2细胞质‑细胞核定位的AAV载体及其应用,属于基因治疗技术领域,具体公开了在心肌细胞胞质敲除EPHX2、心肌细胞胞核过表达EPHX2这两种调整EPHX2亚细胞定位的腺相关病毒载体序列及应用。相比于传统的EPHX2小分子抑制剂,本发明是用于心肌特异性调整EPHX2细胞质‑细胞核定位的AAV载体及其应用,可以通过器官靶向性AAV载体,直接在基因水平调控EPHX2的亚细胞定位,在心脏病病理研究和基因治疗中有应用前景。
技术关键词
心肌细胞
核酸分子
序列
启动子
基因治疗技术
动物模型
小鼠
靶向人
病毒载体
大鼠
蛋白
柔性
人类
编码
信号