一种调控DUX4液液相分离能力和功能的方法及其应用

本发明涉及生物医学技术领域，尤其是一种调控DUX4液液相分离能力和功能的方法及其应用，通过突变DUX4内在无序区域，从而调控其液液相分离能力及功能。本发明发现此突变对于DUX4激活全能性基因和FSHD相关基因的表达具有显著抑制作用；通过细胞内过表达DUX4，构建了细胞内的液液相分离模型；为后续DUX4的LLPS研究提供了研究基础和模型，为DUX4介导的面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的研究和治疗靶点的开发提供了思路和机制解释。