摘要
本发明属于生物医药技术领域,涉及LSR、LncRNA‑LSR‑AS1或靶向siRNA在预防和/或治疗高脂血症或其相关疾病中的应用。本发明发现LSR基因过表达在多种高脂血症模型中均表现出显著降脂效果;长链非编码RNA(LncRNA‑LSR‑AS1)通过与LSR mRNA的3'UTR区特异性结合,负调控LSR基因表达;针对LncRNA‑LSR‑AS1设计的靶向siRNA能有效抑制LncRNA‑LSR‑AS1表达,解除其对LSR的抑制作用,进而促进LSR表达。针对以上靶点可实现对高脂血症的有效干预,以上作用不依赖于LDLR通路,对PCSK9抑制剂疗效不佳的家族性高胆固醇血症具有独特价值。
技术关键词
家族性高胆固醇血症
序列
反义寡核苷酸
低密度脂蛋白
原发性高脂血症
继发性高脂血症
高脂血症模型
氨基
聚合物纳米颗粒
吗啉代核苷酸
心血管系统疾病
非酒精性脂肪肝
制剂
基因编辑系统
脂质纳米颗粒
下游靶基因