LSR、LncRNA-LSR-AS1或靶向siRNA在预防和/或治疗高脂血症或其相关疾病中的应用

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LSR、LncRNA-LSR-AS1或靶向siRNA在预防和/或治疗高脂血症或其相关疾病中的应用
申请号:CN202511008101
申请日期:2025-07-22
公开号:CN120505318A
公开日期:2025-08-19
类型:发明专利
摘要
本发明属于生物医药技术领域,涉及LSR、LncRNA‑LSR‑AS1或靶向siRNA在预防和/或治疗高脂血症或其相关疾病中的应用。本发明发现LSR基因过表达在多种高脂血症模型中均表现出显著降脂效果;长链非编码RNA(LncRNA‑LSR‑AS1)通过与LSR mRNA的3'UTR区特异性结合,负调控LSR基因表达;针对LncRNA‑LSR‑AS1设计的靶向siRNA能有效抑制LncRNA‑LSR‑AS1表达,解除其对LSR的抑制作用,进而促进LSR表达。针对以上靶点可实现对高脂血症的有效干预,以上作用不依赖于LDLR通路,对PCSK9抑制剂疗效不佳的家族性高胆固醇血症具有独特价值。
技术关键词
家族性高胆固醇血症 序列 反义寡核苷酸 低密度脂蛋白 原发性高脂血症 继发性高脂血症 高脂血症模型 氨基 聚合物纳米颗粒 吗啉代核苷酸 心血管系统疾病 非酒精性脂肪肝 制剂 基因编辑系统 脂质纳米颗粒 下游靶基因
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沪ICP备2023015588号