PARP1抑制剂在制备治疗和/或缓解弗里德赖希氏共济失调的药物中的应用
申请号：CN202510024704
申请日期：2025-01-08
公开号：CN119770654A
公开日期：2025-04-08
类型：发明专利
摘要
本发明提供了PARP1抑制剂在制备治疗和/或缓解弗里德赖希氏共济失调的药物中的应用，属于医药技术领域。本发明以弗里德赖希氏共济失调(Friedreich ataxia,FRDA)患者来源的B淋巴细胞GM15850和/或成纤维细胞GM03816为研究对象，验证了PARP1抑制剂具有显著改善细胞增殖、活性的作用，可促进细胞线粒体FXN蛋白表达且促进线粒体复合物活性；又以FRDA小鼠模型YG8R为研究对象，验证了PARP1抑制剂可显著改善小鼠的运动功能，提高小鼠各组织的FXN蛋白水平。表明PARP1抑制剂对FRDA具有治疗和/缓解作用，可应用于制备治疗和/或缓解FRDA相关疾病的药物。
技术关键词
PARP1抑制剂
共济失调
心血管系统
药物
运动功能障碍
内分泌
小鼠模型
淋巴细胞
蛋白
复合物
对象
听力
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医药
载体
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