siRNA组合物和衍生物及其应用

本发明涉及一种siRNA组合物和衍生物及其应用，属于核酸药物技术领域。本发明针对FBXL6基因的siRNA组合物及其衍生物，设计并合成8种特定序列的siRNA化合物及其16种修饰衍生物，通过2’‑OMe、2’‑F修饰，两端硫代修饰及末端GalNAc修饰增强稳定性与靶向性。siRNA组合物及衍生物经体外细胞实验证实可显著抑制肿瘤细胞增殖，且在小鼠模型实验中显著抑制肿瘤生长。本发明的siRNA制剂为肿瘤治疗提供了新的有效手段，具有广阔的临床应用前景。