摘要
本发明属于生物工程和生物医药领域,进一步涉及动物疾病模型的构建与引用,具体涉及一种人源化基因突变致病模型及其制备与应用。本发明通过优选的sgRNA和同源重组模版(donor),利用CRISPR‑Cas9系统构建基于小鼠的人源化COL2A1p.G204A突变致病模型。该小鼠模型不仅可以用来研究COL2A1p.G204A突变致病的原因,也可以用来开发这一突变类型的基因治疗方案等。
技术关键词
DNA序列
胶原蛋白
CRISPR‑Cas9系统
动物疾病模型
小鼠模型
修复技术
基因编辑技术
模板
动物模型
臂结构
位点
试剂盒
有效性
药物
模版
药效
引物
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胶原蛋白
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