一种人源化COL2A1 p.G204A突变致病模型,其构建方法及其应用

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一种人源化COL2A1 p.G204A突变致病模型,其构建方法及其应用
申请号:CN202510457956
申请日期:2025-04-14
公开号:CN120477135A
公开日期:2025-08-15
类型:发明专利
摘要
本发明属于生物工程和生物医药领域,进一步涉及动物疾病模型的构建与引用,具体涉及一种人源化基因突变致病模型及其制备与应用。本发明通过优选的sgRNA和同源重组模版(donor),利用CRISPR‑Cas9系统构建基于小鼠的人源化COL2A1p.G204A突变致病模型。该小鼠模型不仅可以用来研究COL2A1p.G204A突变致病的原因,也可以用来开发这一突变类型的基因治疗方案等。
技术关键词
DNA序列 胶原蛋白 CRISPR‑Cas9系统 动物疾病模型 小鼠模型 修复技术 基因编辑技术 模板 动物模型 臂结构 位点 试剂盒 有效性 药物 模版 药效 引物
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