替普瑞酮在制备治疗儿童早衰症的药物中的应用

本发明公开替普瑞酮在制备治疗儿童早衰症(HGPS)的药物中的应用，涉及生物医药技术领域。实验表明，替普瑞酮可显著改善HGPS衰老相关表型：在HGPS模型猴皮肤成纤维细胞中上调核纤层蛋白Lamin B1表达，降低β‑半乳糖苷酶活性，抑制衰老相关分泌表型因子表达；在LmnaG608G突变型HGPS小鼠模型中延长生存期，下调Progerin蛋白表达，改善体重减轻、皮肤纤维化、肝纤维化及血管平滑肌细胞缺失等表型，增加皮下脂肪组织厚度。作为已获批临床药物，替普瑞酮具有明确的安全性特征和较低的副作用风险，其作为HGPS治疗药物的开发可充分利用现有临床数据，缩短研发周期，具有重要的转化医学价值。