摘要
本发明公开了一种靶向猪PKHD1基因座的sgRNA及其应用,属于基因编辑工程技术领域。本发明基于CRISPR/Cas9系统设计了一种长片段PKHD1基因敲除方法,具体地,通过对gRNA靶点进行筛选,发现在靶向PKHD1外显子10起始处和PKHD1外显子19末端处的一段序列时可以实现高效的大于18,000bp的基因删除。有望采用本发明方法高效删除猪成纤维细胞中相关基因片段,在ARPKD相关研究中具有巨大潜力。
技术关键词
基因编辑系统
重组细胞
遗传性多囊肾病
敲除模型
重组表达载体
猪成纤维细胞
基因敲除方法
敲除基因
序列
染色体
核苷酸
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重组载体
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重组细胞
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