β地中海贫血模型猪的构建及基于Prime Editing技术的基因修复方法

本发明属于生物技术领域，具体为一种β地中海贫血模型猪的构建及基于Prime Editing技术的基因修复方法，本发明提供了基于Prime Editing系统对β地贫猪CD34+造血干细胞进行HBB突变基因修复的方法，通过分析测序结果计算不同pegRNA编辑系统下HBB突变基因修复效率。本发明将HBB突变基因修复的猪CD34+造血干细胞注射到β地贫猪体内后，修复组血常规、血生化和血细胞中HBB表达水平等相关指标相较模型组均有较好的恢复。这表明利用Prime Editing基因修复方法可以有效改善β地贫病症，本发明为β地贫的基因修复提供了有力的技术支撑。