磷霉素作为唯一活性成分在制备预防和/或治疗肌萎缩侧索硬化症药物中的用途

本发明公开了磷霉素作为唯一活性成分在制备预防和/或治疗肌萎缩侧索硬化症药物中的用途，所述磷霉素的化学式为C3H7O4P，所述药物是预防和/或治疗C9orf72基因中GGGGCC序列重复次数异常的肌萎缩侧索硬化症的药物。本发明通过ALS果蝇模型及其表型试验，证实了磷霉素对于果蝇没有毒性，且能够减弱ALS果蝇的神经退行性表型，将磷霉素应用于治疗肌萎缩侧索硬化症，特别是C9orf72基因中GGGGCC序列重复次数异常的肌萎缩侧索硬化症具有实际价值。