Degrasyn（WP1130）作为PTBP1降解剂在制备DMD治疗药物中的应用

本发明公开Degrasyn(WP1130)作为PTBP1降解剂在制备DMD治疗药物中的应用，属于生物医药技术领域。本申请通过B10‑DMD‑KO模型小鼠实验首次证实PTBP1在DMD骨骼肌再生中起关键调控作用且Degrasyn(WP1130)能有效降解PTBP1蛋白，显著改善肌再生障碍。基于该发现提出构建以Degrasyn(WP1130)为活性成分的药物组合物、Degrasyn(WP1130)与PTBP1基因沉默剂的协同治疗方案以及配套PTBP1表达检测试剂盒。该发明突破性地揭示了PTBP1调控通路在DMD治疗中的作用机制，相比传统疗法具有靶向精准、毒副作用低的显著优势。