一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用

本发明公开了一种靶向USP8治疗视网膜退行性疾病的基因治疗方法及其应用。本发明研究发现，在衰老和视网膜退行性病变小鼠模型中USP8表达下调；敲除Usp8的小鼠出现视网膜退行性病变，而过表达USP8能够挽救视网膜退行性病变。这一发现表明USP8在维持视网膜细胞稳态和延缓视网膜退化过程中发挥着关键作用。通过调控USP8的表达水平，可以显著改善视网膜功能，为视网膜退行性疾病的治疗提供了新的潜在靶点和策略。