EMC复合体作为间质性肺疾病治疗靶点的应用

本发明属于生物医药技术领域，具体涉及EMC复合体作为间质性肺疾病治疗靶点的应用。公开了EMC复合体抑制剂在制备治疗间质性肺疾病药物中的应用。通过药物诱导在新生小鼠肺部AT2细胞中敲除EMC复合体亚基EMC3，破坏EMC复合体的稳定与功能，能有效改善幼年小鼠肺部肺泡简化的病理表现，拯救AT2细胞相关功能障碍，且正常小鼠体内未观察到明显的不良影响，证明EMC复合体在儿童间质性肺病中是有效的干预靶点。在成年小鼠模型和临床患者来源细胞模型中也证实了破坏EMC复合体功能可有效修复肺泡简化表型与AT2细胞的线粒体功能障碍，确定了EMC复合体/亚基作为治疗间质性肺病的药物靶点及其在筛选治疗药物中的应用潜力。