一种作用于TDP1靶点的抑制剂及其应用

本发明公开了一种一种作用于TDP1靶点的抑制剂及其应用。所述抑制剂活性成分包括Lawsone(2‑羟基‑1,4‑萘醌)或SPI‑112。所述Lawsone为一种具有口服活性的萘醌化合物，有抗菌、抗肿瘤和抗氧化活性，其分子式为C10H6O3，分子量为174.16。所述SPI‑112为一种蛋白酪氨酸磷酸酶抑制剂，其分子式为C22H17FN4O5S，分子量为468.46。通过本发明提供的抑制剂能够通过抑制TDP1蛋白活性，有效缩减强直性肌营养不良1型(Myotonic Dystrophy Type 1,DM1)中CTG三核苷酸重复扩增，为制备一种安全有效直接针对DM1中CTG三核苷酸重复扩增的药物提供了新的方向。