靶向降低XDH基因表达的反义寡核苷酸及其应用

本发明公开了一类靶向降低XDH基因表达的反义寡核苷酸及其应用，属于生物医药技术领域，反义寡核苷酸通过RNA酶H（RNase H）依赖性切割机制介导靶标mRNA降解，在转录后水平敲低XDH基因的mRNA表达；或其通过空间位阻效应调控pre‑mRNA剪接，在转录水平实现XDH基因表达的抑制或可变剪接产物的选择性生成。本发明的反义寡核苷酸分子具有特定的核酸序列、并结合化学修饰设计，能够靶向、特异性地结合XDH mRNA分子，促进XDH mRNA降解，抑制XDH蛋白合成，从而降低XDH在细胞中的表达水平使尿酸合成下降最终实现降低尿酸的目的，经细胞实验及动物模型测试，本发明的反义寡核苷酸分子具有良好的降尿酸效果、药效持续时间长、药物安全性高。