摘要
本发明公开了一种动物模型的构建方法及其应用。本发明首次在孤独症患儿的基因组中发现MARK2基因发生突变,其突变位点为c.1416delC。为此,基于该突变位点,本发明提供了一种特异性靶向MARK2基因的sgRNA和包含该sgRNA的试剂盒,通过该试剂盒可基于CRISPR/Cas9基因编辑技术构建得到MARK2基因突变(c.1416delC)动物模型;该动物模型构建效率、可控性更高、重复性好、易于繁殖饲养,弥补了现有动物模型的不足,且更稳定、更加符合临床特点,有助于孤独症疾病的致病机制及在治疗孤独症疾病药物研发中的应用,为孤独症的发病机制及干预研究提供了良好的基础。
技术关键词
试剂盒
动物模型构建
Cas9基因
位点
编辑技术
序列
载体
疾病
大鼠
机制
引物
混合物
重复性
核苷酸
患儿
药物
小鼠
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