BL-918在制备治疗腓骨肌萎缩症2K药物中的应用

本发明属于医药技术和分子生物学技术领域，具体涉及BL‑918在制备治疗腓骨肌萎缩症2K药物中的应用，研究表明，BL‑918能够恢复因GDAP1缺陷引起的线粒体自噬受损，并改善GDAP1相关的腓骨肌萎缩症斑马鱼模型的运动表型。同时，BL‑918能显著改善Gdap1缺陷的斑马鱼、腓骨肌萎缩症2K患者来源的皮肤成纤维细胞及GDAP1敲降的SH‑SY5Y细胞的线粒体功能。本发明为腓骨肌萎缩症2K治疗提供了一种新的干预方法，具有重要的临床应用潜力。